Główny mechanizm działania toksyny botulinowej typu A polega na hamowaniu uwalniania acetylocholiny w płytce nerwowo-mięśniowej, co prowadzi do rozkurczu mięśni. Środek ten ma również działanie przeciwbólowe poprzez hamowanie wydzielania mediatorów bólu (neurotransmiterów) z zakończenia nerwowego. Lek działa w miejscu jego wstrzyknięcia, działanie ogólnoustrojowe jest znikome lub żadne. Skuteczność i bezpieczeństwo toksyny botulinowej w leczeniu różnych schorzeń potwierdzono w randomizowanych badaniach klinicznych. Efekt działania preparatu występuje w ciągu kilku dni, pełen efekt terapeutyczny uzyskuje się 5-6 tyg. po zastosowaniu preparatu. Działanie preparatu ustępuje zwykle w ciągu 12 tyg. po wstrzyknięciu. Wytworzone przeciwciała przeciwko toksynie botulinowej typu A ( u ok 5% pacjentów) mogą zmniejszać skuteczność leczenia. Do powstawania przeciwciał dochodzi częściej wówczas, gdy czas pomiędzy kolejnymi dawkami jest krótki a stosowane dawki duże.