Migrena jest najczęstszym schorzeniem neurologicznym - dotyka ok.18% kobiet i 6% mężczyzn na całym świecie. To napadowy silny ból głowy z towarzyszącymi nudnościami, wymiotami oraz nadwrażliwością na światło i dźwięki. Szacuje się, że w Polsce na migrenę cierpi ok. 10% populacji generalnej. Schorzenie to dotyka osób w każdym wieku, ale szczyt zachorowań przypada na 30-50 rok życia. Przewlekła postać migreny występuje u ok 1,4-2,2% ludzi na świecie, a w Polsce może dotyczyć nawet 0,5-0,8 mln osób. Bóle migrenowe zdecydowanie negatywnie wpływają na jakość życia pacjentów, zaburzając ich codzienne funkcjonowanie. Badanie kwestionariuszowe „Migrena w Polsce” przeprowadzone w 2012 roku wykazało, że aż 80% polskich migreników rezygnuje ze swoich planów z powodu bólu głowy. Izolacja społeczna to wciąż najbardziej popularna metoda postępowania w napadzie migreny. Ok. 70% pacjentów stara się opanować ból dostępnymi lekami bez recepty, ale tylko u 21% z nich przynosi to satysfakcjonujący efekt terapeutyczny. Ponad połowa chorych chce wypróbować nowych metod leczenia lecz wiąż nie mają na ten temat wystarczających informacji [MEC Global, 2012].
Przyczyna migreny wciąż nie jest dokładnie poznana. Uważa się, że u jej podłoża leży nadwrażliwość układu nerwowego na na bodźce środowiskowe i sensoryczne, modyfikowana przez czynniki genetyczne (tzw. geny migreny). Szczególną rolę odgrywają tu kanały jonowe, powodujące zmiany pobudliwości neuronalnych błon komórkowych. U kobiet wrażliwość ta nasila się w trakcie cyklu miesiączkowego. Ból głowy może być zapoczątkowywany lub nasilany przez różne czynniki wyzwalające, takie jak: oślepiające światło, jasne oświetlenie, dźwięki albo inne bodźce, głód, nadmierny stres, wysiłek fizyczny, burzowa pogoda lub zmiany ciśnienia atmosferycznego, fluktuacje hormonalne w czasie miesiączki, brak albo nadmiar snu, alkohol lub stymulacja innymi środkami chemicznymi. Sam ból migrenowy jest wyzwalany przez zewnętrzne i wewnętrzne czynniki prowokujące, natomiast bezpośrednią jego przyczyną jest dysfunkcja monoaminergicznych układów sensorycznych w pniu mózgu i wzgórzu.
Główną strukturą nerwową odpowiedzialną za patogenezę migreny jest układ nerwu trójdzielnego zbierający informacje czuciowe z opon mózgowych i naczyń mózgowych. Impulsy bólowe są przekazywane drogą nerwu trójdzielnego do zwoju trójdzielnego, a następnie do wyższych pięter układu sensorycznego — wzgórza i kory mózgu. Istnieje kilka hipotez wyjaśniających, co aktywuje układ nerwu trójdzielnego i wywołuje napad bólu migrenowego. W myśl jednej z nich, centrum rozrusznikowym migreny jest pień mózgu i znajdujące się w nim jądra szwu. Wpływają one modulująco (głównie hamująco) na jądro nerwu trójdzielnego i to właśnie dysfunkcja tych struktur wywołuje nieprawidłowości funkcjonowania układu trójdzielnego. Sam bodziec bólowy jest wynikiem wydzielania neuromediatorów bólu na zakończeniach nerwu V (tzw. neuropeptydów wazoaktywnych), zwłaszcza białka związanego z genem kalcytoniny (CGRP, calcitonin gene-related peptide), a także substancji P i innych neurokinin. Powoduje to pojawienie się jałowego zapalenia wokół naczyń mózgowych i opon mózgowo-rdzeniowych, czego skutkiem jest silny, tętniący ból nasilający się wraz z aktywnością fizyczną chorego. Wielokrotne, powtarzające się napady bólu migrenowego powodują trwałe uwrażliwienie wymienionych struktur nerwowych i zmianę aktywności układów modulujących w pniu mózgu i wzgórzu. Daje to podstawę do centralizacji bólu i przechodzenia formy epizodycznej migreny w jej postać przewlekłą.
Struktury neuronalne, czyli połączenia nerwu trójdzielnego z wymienionymi jądrami pnia mózgu, a także jądrami czuciowymi pierwszych nerwów rdzeniowych (C1‒C3), są celem anatomicznym i funkcjonalnym terapii toksyną botulinową w przewlekłej migrenie.